Medikament

In dieser Krankheit fehlt das sogennante SMN1 Gen, was die Proteinüberspannung der Muskelzellen macht, die dadurch schutzlos sind. Deswegen verfallen die Muskelzellen.

Aber es gibt ein Gen, da sogennante SMN2, was für SMN1 eine Kopie ist. Es kann nusr 20% die Aufgaben des SMN1 Gens übernehmen. Das Medikamnet kann diese prozentzahl  (hilft dem Gen eine größere Menge herstellen) zugefahr auf 60-70% verbessern. Das ist schon genug, um das Kind im Leben zu halten und sogar die Lebesqualität zu verbessern.

 

Das Medikamnet wird als Impfung ins Rückenmark gegeben und braucht ein sehr ausgeübtes Team.

Mehr über Spinraza:

http://www.cbsnews.com/news/the-cost-of-biogens-new-drug-spinraza-750000-per-patient/